- [2018/4/26] 美國亨汀頓協會(Huntington’s Disease Society of America, HDSA)回覆從Ionis公司與羅氏公司(Roche)獲得的降低huntingtin研究新進展
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在HDSA的好友提供了以下的問答文件,提供關於最新的降低huntingtin研究資訊。
由Leora Fox於2018/4/26撰寫,Jeff Carroll博士編輯。
本周稍早時,Ionis藥品公司在一個科學性研討會上發表HTTRx (RG6042) Huntingtin降低臨床試驗的資料後,發布了一份新聞稿。Ionis公司的夥伴,羅氏公司也發表了一份社群的聲明。我們在HDSA的好友,Leora Fox博士,也準備了這一份問與答,以便回答收到聲明的社群可能提出的問題。我們非常喜歡這一份問答,在獲得其同意之後決定將其刊登於此,以益HDBuzz的讀者。這份新聞稿刊載了哪些資訊?
主要來說,它重述了我們已知的資訊:這個藥事安全的,它能降低huntingtin、以及HD過程中會損害大腦細胞的蛋白質的濃度。於4月24日所呈現的最新資訊則是,較低huntingtin濃度的受試者,在HD症狀的測試中也呈現出較佳的狀況。但是因為此試驗是針對安全性而非效果來設計,所以仍需要再進行較大型的試驗。所以新聞稿是說這藥物有效嗎?
目前無法驟下這個結論。我們所知道是這藥物是安全並且可針對它所設計作用的地方發揮作用。Ionis公司所分享的臨床數據是具有探索性的 –試驗僅針對46位受試者, 尚不足夠顯示藥物是否能幫助改善症狀。儘管整體的結論看起來是有希望,但是分析結果尚不能顯示有臨床的助益。下一步怎麼做?這個資訊是否會改變前進的方向?
目前還沒有。Ionis公司交棒給Roche製藥,一個有在HD社群投資的更大型公司。在美國,有家叫做Genentech的公司。有個有經驗的團隊被組織起來並籌備進行第三期臨床試驗。你能在這網站獲得他們最新公布的訊息。同時間,我們很欣慰第1/2期臨床試驗的數據分析顯示,結果是很有希望的。我們很興奮這些結果也在國際性的研究性學會中被討論。對於喚起全球醫療專業人員對HD的關注是很有幫助的。如果是很有希望的,被耽誤的原因為何?
確保藥物是安全且有效是個耗時且須嚴格監控的過程。Roche-Genentech公司有許多工作要進行,包括謹慎的設計試驗,確認參與的醫療團隊以及設備,確保參與的專家具有足夠設備以及訓練給予藥物,生產藥物,整理所需的資金以及全球各地的不同法規。這些步驟需要計畫、文書工作以及耐心。請放心,包括HD患者、家屬以及其他聰明與富含同情心的人,會努力將這藥物盡快用於臨床。我能否參與試驗?或是位於名單當中?
很抱歉,目前沒有辦法。臨床試驗通常是在現行的醫療關係中,游醫師推薦合適的患者參加試驗。這也是HDSA鼓勵美國的患者,在HDSA的HD中心或是其他有興趣進行HD研究的機構就醫,參與Enroll-HD計畫。
已有大規模的人準備參與試驗。但是此試驗尚未到該階段,HDSA也並未控制任何關於設計、參加或是參與資格的部分。招募的空缺永遠會遠比有意參加者少,這一定會讓很多人失望。我們並不鼓勵人們為了參與試驗而做出一些重大的生活改變(例如搬家)。但是我們對於社群的參宇感到興奮,我們也會持續提供與解譯任何我們所知最新的訊息。
或許會有其他機會在你的周遭,可隨時關注HDTrialfinder以了解細節。HDSA會提供何種支持給試驗與社群?
HDSA的員工正與Roche-Genentech團隊密切合作,以確保能及時以及將此試驗適當的資訊跟社群分享。HDSA也是Huntington’s Disease Coalition for Patient Engagement (HD-COPE)的贊助會員之一,HD-COPE幫助企業直接跟病患與家屬連繫。HD-COPE會幫助像Roche這一類的公司來確保試驗的設計、測量方式以及參加資格對於真實的HD患者及其家屬是合理的。
最後,我們會持續提供試驗細節以及聯絡資訊在HD Trialfinder上面。因為這試驗尚未開始,所以目前上面還沒列出。你認為這藥物何時可上市?
這很難回答。試驗可能會持續數年,需要小心與謹慎地進行,同時這藥物是很特別且重要的,跟其他僅注重HD症狀改善的藥物是不同的。我們也很想說有個確切的時程表,但是這一切都是未知數我們只能說還不知道。第一步就是看這藥物是否能改善症狀或是延緩HD,這些都是第三期臨床試驗的重點。我現在能做甚麼?
確定你持續接受有HD經驗的醫師或是醫療團隊治療與照顧,特別是對於臨床試驗有興趣者(像是HDSA中心或是大學的HD診所)。追蹤HDBuzz的資訊,HDSA的研究週報部落格,或是HDSA的社群網頁。定期追蹤HD Trialfinder來找尋參加研究機會。除了上述建議之外,要好好照顧自己還有你周遭的人。在對抗HD的路上,家人是最重要的。