- [2018/5/10] 新的合作期盼加速亨汀頓氏症藥物核准
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臨床要徑研究所(Critical Path Institute)發表新的提議,期望能讓HD藥物的核准越快越好。
由Dr. Jeff Carroll於2018年5月10日撰寫,Dr. Ed Wild編輯。最初發表於2018年5月9日
最近臨床要徑研究所宣布了一項成就 – 亨汀頓氏症法規科學聯盟(Huntington’s Disease Regulatory Science Consortium, HD-RSC)。 這項與許多國際夥伴的合作主旨在加速發展HD的新療法。這合作內容為何,以及如何來幫助HD患者呢?This collaboration with many international partners aims to speed the development of new HD treatments. What’s all this about, and how could it help HD patients?何謂臨床要徑(C-Path)?
臨床要徑研究所對眾多的HD社群而言是個新組織,但是它們對於對抗人類疾病而言已有相當經驗。
法規部門像是FDA或是EMA需要非常特定的數據,來核准藥物上市許可。HD-RSC將致力於加速此過程。在2004年,美國藥物食品管理局(the US Food and Drug Administration, FDA) 進行一項用來現代化與加速新療法發開的措施。此措施的結果,讓FDA與其夥伴在2005年成立並投資臨床要徑研究所(又稱C-Path),宗旨是加速新藥的發展與花費。
為達成其目標,C-Path集合了各個從事於解決特定問題的組織。這些C-Path聯盟致力於精簡它們有興趣的領域的藥物試驗流程,同時研發新的工具來改善臨床試驗的品質。
舉例而言,有一個關注於阿茲海默氏症的C-Path成員組織,稱為CPAD (Critical Path for Alzheimer’s Disease). 此成員組織是由法規部門、藥品公司、研究人員以及倡導者所組成,聚焦於發展新的工具來加速研發阿茲海默氏症的療法。
C-Path功能為何?
像CPAD這一類團體是如何來加速臨床試驗?舉例來說,CPAD研發出一套複雜的電腦模型,透過彙編現有的大量的阿茲海默氏症患者資訊,來追蹤疾病的病程。已有數個不同機構完成了數十個阿茲海默氏症臨床試驗,但是這些數據並未彼此分享。這也是C-Path介入之處-他們擅長於將全球各公司以及學術人員所擁有的疾病資訊整合一起。藉由數十個臨床試驗的真實資料,C-Path的電腦模型可以讓組織們對於研發新的阿茲海默氏症療法的構思,先用電腦進行模擬。
這讓每個擁有阿茲海默氏症藥物的組織,得以輸入他們認為藥物可發揮作用的參數,進而得到該如何設計試驗已獲得成功。對於該招募多少患者參與試驗,以及如何將患者分組是非常有用的。
C-Path的聯盟也致力於其他具有關鍵性的關隘處,希望能加速完成試驗的進行。舉例來說,有些組織聚焦在幫助研究人員發展新的生物標誌(biomarket),來簡化或是縮短臨床試驗。
有少數的生物標誌,可當作精確的測量指標來告訴我們疾病是如何進展,像是HD的腦部掃描。同時藉由藥物造成的身體化學改變或是其他測量結果,它們可以讓我們知道藥物的效果如何。
由於他們的歷史背景以及會員資格,C-Path了解像FDA, EMA等機構,是如何審核藥物的。這讓C-Path得以幫助將研究人員所獲得的科學資料,轉化成法規機構所需要,用以證明藥物是安全與有效的數據及結果。
C-Path最新的聯盟:HD-RSC
“這讓C-Path得以幫助將研究人員所獲得的科學資料,轉化成法規機構所需要,用以證明藥物是安全與有效的數據及結果”
最近公布了C-Path的最新聯盟:HD-RSC ( Huntington’s Disease Regulatory Science Consortium)。此聯盟是與CHDI基金會合作發起的,CHDI是個致力於加速發展有意義HD療法的非營利組織。
除了C-Path以及CHDI,HD-RSC也涵蓋了HD領域中眾多的參與者,包括藥品公司(事實上有十家,像是Roche, Sanofi, Teva, Wave Life Sciences 等等)、法規機構、病患權益組織(包括HDSA, HSC以及EHDN)。這些不同的機構各自擁有自己專業以及利益考量,但是他們全部同意來為HD患者發展新的療法。
去年十一月,各該組織的代表齊聚在馬里蘭的銀泉鎮(Silver Spring Maryland)開會。HDBuzz作者也參與以了解HD-RSC的期待為何。兩天的會議中,數十位與會者談論如何加速HD的臨床研究。
有趣的是,參加者包含了FDA的高層,Eric Bastings (副執行長),Billy Dunn (神內藥物部門執行長)。這些都是負責審查測試中的新藥。這些FDA的官員坐在第一排中間,做著筆記並詢問問題。看起來這些官員認知到HD此疾病,並希望能替HD家庭來加速安全的藥物療法。聯盟總結了HD社群的合作精神,以及我們希望能盡快且有效地的加速整個過程。
會議結束時,組成HD-RSC的組織已經設立了五個工作小組。每個小組各自聚焦在解決不同特定問題 – 例如發展新的生物標誌。
HD-RSC所追求的另一個讓人興奮的目標就是,如何設計針對症狀前的HD變異基因攜帶者 – 也就是帶有變異基因,但是尚未出現HD症狀者。
對於從事HD研究的人而言,在發作前就阻止HD症狀是每個人的目標,但是要如何設計一個試驗,並觀察尚未有症狀的受試者的效果是非常複雜的。令人興奮的是,這個工作小組表示某些聰穎的研究人員認為這是個很重要的議題,並同意投入來找到解決方案。
給病友家庭的建議
我們正進入對抗HD的新階段。被設計來治療HD的新藥物,已經從試驗室階段準備進入試驗階段。在社群當中,許多人的”沒有人關心HD”感受,在了解HD是個非常困難的疾病之後,已經被”這是個困難,但是可被解決的問題”所取代。像HD-RSC的團體對我們而言是很棒的消息,因為他們代表了聰明的研究者正在努力工作著,彼此合作著,最重要的是 – 這些組織認為HD的藥物發展是令人振奮的領域。請繼續關注來自HD-RSC令人興奮的新訊息。